博雅の集はB輪の4.5億融資の遺伝子の編集を完成して風口に立って臨床の転化を加速しますためです。

遺伝子編集のノーベル賞の余熱はまだ残っています。

10月13日、遺伝子編集会社の博雅集は4.5億元のB輪融資を完了すると発表しました。同社は2015年に設立され、ゲノム編集技術をベースに、様々な疾病に対して薬物研究を加速し、革新的な治療法を開発するバイオ医薬企業であり、2018年に広州南沙区にGMP規格に準拠した臨床転化応用基地を設立しました。過去2年間で、博雅集は7億元の融資を完了したので、今回の融資資金は研究開発パイプラインの臨床転化を推進し、さらにチームを拡充するために使われます。

博雅集首席執行官の魏東博士は21世紀の経済報道記者のインタビューに対し、遺伝子編集技術は転覆的な技術として、様々な応用場面で役立つと紹介しました。医学応用、科学研究、農作物改良、食品安全などの面で大きな潜在力を持っています。具体的に医学の方面に着いて、遺伝子の編集の技術も多くの転化の方向があって、サービス、診断、治療などを含みます。

魏東氏は21世紀の経済報道記者に対し、遺伝子編集に関する基礎科学研究において、中国の関連論文と特許数は米国に匹敵すると指摘した。しかし、転化レベルは違っています。登録的な臨床試験においても、生態系と国際的なリードレベルにはまだ差があります。「中国における生態系の形成には、この分野の企業の共同努力が必要である一方、国家政策の支持と指導が必要である」

風口に立つ

近年、科学技術の発展に伴って、遺伝子編集が注目の的となり、遺伝子編集産業も風口を迎えている。

遺伝子編集技術は、転覆技術として、様々な場面で機能する。CRISPRシステムの発見がこの分野を突破したのは、発見から8年後のノーベル賞受賞ということです。

MIT/Broad Institute張鋒実験室の第一博士生で、スタンフォード大学医学院助教授の叢楽さんも21世紀の経済報道記者に対して、ノーベル賞は遺伝子編集技術に対する承認で、この技術の影響力と重要性を明らかにしました。

具体的には医学について、魏東氏によると、遺伝子編集技術はサービス、診断、治療など、転化の方向性が多いという。その中で、サービスの例としては、高スループットゲノム編集スクリーニングが含まれており、医薬品の研究開発にバイオデータのサポートを提供し、新薬の開発効率を高めることができます。治療では、遺伝病やがんに対するさまざまな治療が臨床に入り、心血管や神経疾患の治療も近い将来には臨床に入る見込みです。

治療は博雅集が今選んだ方向です。

魏東氏によると、遺伝子編集療法は遺伝子レベルで病気を治療し、これまで一般的だった分子や高分子製薬とは全く異なる分野だという。「遺伝子編集療法は『病気を治すには本に頼るべきだ』ということです。いくつかの病気については、科学的に見ると、一回限りの治療が可能です。

遺伝子編集技術が療法に転化することで、病気の特徴や患者のニーズに応じて、「ツールボックス」を形成し、患者により良いサービスを提供することができます。編集対象から見ると、DNA編集とRNA編集に分けられます。DNA編集は遺伝情報の恒久的な変化で、RNA塩基編集は可逆的で、編集効果は線量と関係があります。この二つのタイプの編集技術は、異なる患者のニーズを満たすことができる。

三正健康投資パートナーの王閩川博士は、遺伝子編集は生命医学分野の革命的技術として、臨床転化は全世界で急速に進められていると指摘した。

調査によると、現在、ボヤシリーズは造血幹細胞とT細胞に対する体外細胞遺伝子編集治療プラットフォームを含む複数の研究開発プラットフォームを構築しており、RNA単塩基編集技術に基づく体内遺伝子治療プラットフォームと標的薬研究開発に取り組む高スループットゲノム編集スクリーニングプラットフォームがある。最近ノーベル化学賞を受賞したばかりのCRISPRシステムにも関連し、科学の創始者である北京大学の魏文勝教授実験室が独自に開発したRNA単塩基編集システムLEAPERがある。

造血幹細胞のプラットフォームの上で、博雅集は現在最も進展しているプロジェクトのため、遺伝子編集を通じて自ら造血幹細胞を移植して、輸血依存型β地中海貧血を治療するプロジェクトがあります。このプロジェクトはDNA編集の技術を応用しています。病気の特性と患者のニーズに基づいています。

不完全な統計によると、現在の中国の重度と中間型の貧困患者は約30万人で、主に揚子江以南省に集中しており、特に両広地区が最も深刻で、広東には16.8%の遺伝子携帯者がいます。広西は20%を超えています。もし二つの携帯者が結婚すれば、地中海貧血症の子供を出産する確率は1/4です。重β地中海の貧血患者は効果的な治療を行わないと、寿命は20歳を超えません。

現在、国内では重β地中海貧血の治療方法は主に、定律輸血と協力して、鉄治療と異遺伝子造血幹細胞移植治療が含まれています。規則的に輸血して協力して鉄の治療の患者を取り除いて終身輸血を必要として、その上85%の地貧しい患者は重度の鉄の過負荷の問題に出会うことができて、通常生存期間は比較的に短いです。重β地層の貧困患者にとっては、遺伝子編集者による造血幹細胞移植という使い捨て治療が期待されます。

RNA単塩基編集技術に基づく体内遺伝子治療プラットフォームで、魏文勝教授実験室が自主的に開発したRNA単塩基編集技術LEAPERを応用することで、患者のニーズに応じて、配達方式によって、長期的な治療効果や使い捨ての治療が可能です。

生態系はまだ建設されています

実際には、遺伝子編集が人類全体の生命に大きな影響を与えているため、倫理的な議論も起きています。魏東向21世紀経済報道記者によると、国際科学界では、遺伝子編集技術の応用境界は明確に合意されており、多くの先端科学者も共同で「自然」誌の発声に署名している。生殖細胞編集は短期的には認められないが、体細胞の編集者は、治療における大きな潜在力と応用価値から加速推進が必要です。

双楽から見れば、遺伝子編集は挑戦であり、チャンスでもある。農業、環境などの遺伝子編集技術に対する研究支援には、希少病、重篤な病気の遺伝子編集治療の探査が含まれており、中国の科学者や一部の創始企業はすでに世界の先頭に立っています。

紹介によると、2013年以降、中国の遺伝子編集者はテークオフを始め、中国は生物技術に関する基礎研究において、すでに大きな力を入れているという。遺伝子編集に関する基礎科学研究では、中国の関連論文と特許数が米国に匹敵している。

しかし、魏東氏は転化面においては、内外の差が大きいと指摘した。

魏東氏によると、中国では臨床研究双軌制が実施されており、研究者による臨床試験もあり、国家薬品監督管理局薬品審査センターが新薬研究申請（IND）を受理して実施した登録的な臨床試験もある。

研究者による臨床試験では、2016年、CRISPR遺伝子編集技術の世界初の人体臨床試験が行われた。2019年、中国の科学者は世界で初めて遺伝子編集によってエイズと白血病の患者を治療したという事例を報告しました。

しかし、登録された臨床試験では、過去1年半だけで、少なくとも11の遺伝子編集研究開発プロジェクトが米国、欧州連合（EU）の臨床開発段階に入った。中国ではこれまで、国家薬品監督管理局による新薬研究申請（IND）の受理後に実施された遺伝子編集の登録的な臨床試験がない。

登録的な臨床試験は、薬学的開発、臨床前開発、臨床案の設計など、多岐にわたります。監督管理機構の角度から言えば、科学とプロセスのすべての細部を把握して、製品の品質と患者の安全性を確保する必要があります。この企業が関連している探求と技術の把握及び各種の安全リスクに対する見方を知る必要があります。

「ICH（医薬品登録技術国際協調会議）の各種ガイドもあります。この時、私達は薬を作っています。人体に使うには患者の安全性、製品の品質に責任を持つ必要があります。したがって、多くの臨床前実験をしてから、臨床前の細胞や動物模型に入ることができ、安全性のある信号を見ることができます。これらを合わせれば、臨床上の応用が分かります。魏東氏は説明した。

同時に、魏東氏は、中国の遺伝子編集者は生態系と国際的なリードレベルにもまだ差があると指摘した。現在、米国にはCRISPR The rapeutics、Editas Medicine、Intellia Therrapeutics、Beam The rapeuticsなどの複数の市場価値が10億ドルを超える遺伝子編集企業があり、ボストン地区ではすでに集約効果が形成されており、現地の医薬革新生態系の優位を十分に活用することができる。中国の生態系の形成には、この分野の企業の共同努力が必要である一方、政策の支持と指導が必要である。